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      5月28日，儀器信息網(wǎng)直播間首次邀請到6位核酸藥物領域的專家，包括高�？蒲袑＜摇Ｗ⒂诤怂崴幬镅邪l(fā)的藥企高管以及核酸藥物分析檢測技術(shù)專家，就當前核酸藥物的發(fā)展現(xiàn)狀、關(guān)鍵研發(fā)及質(zhì)控技術(shù)等內(nèi)容作了深入交流，本次會議共吸引近500位來自制藥企業(yè)、科研院所 、高校、CRO企業(yè)、投資公司的科研及從業(yè)人員報名參與，會議現(xiàn)場交流氛圍十分活躍。為了讓更多未能參加直播的用戶學習，小編特將會議報告視頻整理成集錦，供網(wǎng)友觀看。利用通行修飾策略并結(jié)合課題組的突破性核酸遞送系統(tǒng)，研發(fā)反義核酸、siRNA、核酸適配體和環(huán)二核苷酸類藥物干式恒溫加熱器，為病毒感染性疾病和耐藥腫瘤的治療提供更有效的手段，闡述基于中性胞苷脂質(zhì)材料與功能(寡)核苷酸間氫鍵/p-p作用包載的靶向性藥物研究、其入胞及作用機制，介紹提高制劑靶組織蓄積的策略及體內(nèi)分布和安全性情況。DNA編碼化合物庫技術(shù)（DEL）是近年來新興的極具應用前景的新型藥物發(fā)現(xiàn)技術(shù)之一。

     該技術(shù)能夠在較短的時間內(nèi)設計、合成出數(shù)以億計的DNA編碼化合物分子，并得到快速、高效的篩選。本報告將重點介紹：（1）DNA編碼化合物庫技術(shù)；（2）LC-MS技術(shù)在DNA編碼化合物庫中應用，包括對DNA相容的化學反應的表征、DNA編碼化合物庫合成中的過程檢測以及質(zhì)譜分析技術(shù)用于DEL篩選后的化合物確認。寡核苷酸藥物被認為是繼抗體藥物及細胞免疫療法之后的下一代藥物。寡核苷酸藥物包括 siRNA、miRNA、ASO、CpG和Aptamer等，理論上可以達到傳統(tǒng)藥物無法替代的效果，尤其是對遺傳疾病、腫瘤、代謝類疾病及罕見病等非常有優(yōu)勢，同時在精準醫(yī)療大時代下寡核苷酸藥物可以進行個性化開發(fā)。目前全球已有8個寡核苷酸藥物上市，上百個處于臨床研究或臨床前研究階段干式恒溫加熱器，在中國有1個寡核苷酸藥物上市，7個寡核苷酸藥物獲批進行臨床研究，其中有3個是近兩個月內(nèi)批準的。面對如此快速發(fā)展的勢頭，寡核苷酸藥物的生產(chǎn)與質(zhì)量研究至關(guān)重要，尤其是建立科學可靠的質(zhì)量控制和雜質(zhì)研究方法更為緊迫。